Во всем мире положение людей с редкими заболеваниями является индикатором системы здравоохранения. В нашей стране жизнь людей с орфанными патологиями тоже стала меняться в лучшую сторону, но, к сожалению, принятых мер недостаточно.

Пациенты с редкими заболеваниями испытывают множество проблем, которые делают уязвимой жизнь именно этой категории пациентов. Такие больные ежедневно и пожизненно принимают огромное количество препаратов. Качество и доказательность безопасности и эффективности лекарств имеет жизненно важный контекст, что не берется в расчет при проведении тендерных мероприятий по закупкам препаратов. Очень большую проблему представляет для больных людей длительность замены одного лекарственного средства на другое в случае индивидуальных закупок лекарств при выявлении факта непереносимости того или иного препарата.

Цель дискуссии — выработка рекомендаций о возможностях дальнейшей федерализации лекарственного обеспечения редких заболеваний в рамках поручения Председателя Правительства РФ Дмитрия Медведева путем проведения открытых консультаций с экспертами — врачами федеральных клиник и представителями общественных организаций пациентов.